¿La investigación en salud se dirige a los problemas más importantes? ¿Los recursos se asignan de una forma eficiente? ¿Los ámbitos de estudio obtienen más o menos fondos por razones sanitarias, o es cuestión de “modas”? Las comparaciones entre el alcance de la investigación (recursos, presupuesto, etc.) y los costes personales, económicos y sociales de cada enfermedad, apuntan a la existencia de importantes desajustes, tanto mundiales como locales. De acuerdo con la importancia de sus efectos, las patologías prevalentes en países de renta baja y media, como la malaria o la tuberculosis, merecerían más inversión en I+D. Lo mismo puede decirse de dolencias como la depresión o el ictus que, aunque afectan a cientos de millones de personas en todo el mundo, se investigan relativamente poco. Comparar las necesidades sanitarias con el esfuerzo en investigación puede ser útil a la hora de priorizar las líneas de investigación. Consultar más profusamente los datos de atención sanitaria y tener más en cuenta a pacientes y ciudadanos deberían ser, ambas, estrategias ineludibles para asignar recursos de forma eficiente a la investigación en salud.

La salud humana en el mundo ha mejorado enormemente durante los últimos cien años, principalmente gracias a la mejora de las condiciones de vida, la salubridad (por ejemplo, el acceso a agua no contaminada) y la atención sanitaria. Pero también, aunque quizá en menor medida, gracias a los descubrimientos científicos. Los rayos X y la penicilina son ejemplos de descubrimientos que han provocado grandes avances médicos, en tanto que las vacunas, que emanan de una investigación aplicada, han salvado, igualmente, millones de vidas.

Esos éxitos extraordinarios han inducido a pensar que si aumentara la investigación biomédica, la salud acabaría mejorando. Sin embargo, la realidad no es tan simple. Para que la investigación biomédica mejore la salud hace falta, primero, tener en consideración factores que, estrictamente, escapan del ámbito de la medicina. Antes que nada, se debe prestar más atención tanto a las necesidades humanas como a las causas de la mala salud (por ejemplo, a factores medioambientales y socioeconómicos, como la contaminación y la desigualdad). Teniendo todo esto en cuenta, es posible, entonces, establecer prioridades de I+D más efectivas.

Se calcula que, en 2010, el mundo gastó 240.000 millones de dólares (estimados en paridad de poder adquisitivo) en I+D sanitaria; el 90% de ese gasto se produjo en países de renta alta. El gasto en I+D sanitaria ha crecido a lo largo de los últimos años, hasta representar entre el 0,2% (el 0,26% en España) y el 1,0% del PIB de los países de renta alta (gráfico 1; Røttingen et al., 2013). 

De esas inversiones en I+D, el 60% las hizo el sector privado, el 30% el público y el 10% otros sectores, como las organizaciones sin ánimo de lucro. Aun reconociendo los beneficios pasados y potenciales de la investigación sanitaria, en los últimos años diversos analistas han cuestionado los criterios con los que se están decidiendo las prioridades de investigación y la asignación de recursos.

En concreto, lo que más atención ha suscitado es el problema de la aplicación de la ciencia, es decir, si el conocimiento derivado de la investigación básica se traslada con rapidez y eficacia a la práctica clínica y la atención sanitaria. En consecuencia, se han creado muchos centros y laboratorios destinados a conjugar la investigación básica y la clínica, que permitan trasladar con rapidez los nuevos conocimientos del laboratorio al hospital.

No obstante, si damos un paso atrás para adoptar una perspectiva más amplia, descubriremos que la investigación biomédica esconde hoy en día problemas profundos: se ha demostrado que una proporción alarmante de los descubrimientos científicos publicados son falsos (Ioannidis, 2005); que una parte significativa de los experimentos no se pueden reproducir (es decir, que no se obtienen los mismos resultados cuando se repiten) y que por otro lado hay ejemplos de publicaciones que repiten innecesariamente descubrimientos ya conocidos.

Los sistemas de evaluación actuales privilegian la visibilidad científica (por ejemplo, la publicación en revistas especializadas de primer nivel), lo cual puede estar evitando que el conocimiento resultante sea socialmente útil. Los científicos ajustan sus ámbitos de investigación y sus hipótesis a los temas que se publican en estas revistas, aunque estos temas, en ocasiones, no sean los socialmente más relevantes. Y quizá el problema más grave y más debatido sea que la I+D privada (el 60% del total de la I+D sanitaria) se rige por criterios de oportunidades comerciales, que se centran en enfermedades de países ricos, sobre todo en patologías crónicas, mientras que las enfermedades más importantes o los descubrimientos que podrían tener una mayor relevancia para la salud pública continúan sin recibir inversiones suficientes.

En vista de estos dilemas, muchos analistas aducen que los beneficios sanitarios de la investigación podrían mejorar sustancialmente si las prioridades se determinaran de un modo más sistemático. La asignación de fondos de investigación se basa en varios criterios, normalmente relacionados con la percepción que se tiene de la calidad científica de proyectos y equipos, de su potencial para generar avances científicos y de las demandas o necesidades sociales respecto a un problema concreto. Sin embargo, en la práctica, se insiste mucho en evaluar la calidad científica para fomentar la excelencia y se presta mucha menos atención a comprobar si la investigación responde a las necesidades sociales. Estudios recientes sugieren que hay un desajuste entre las prioridades de la investigación y las necesidades sanitarias en el nivel nacional y, todavía más, en el mundial (Gross et al., 1999; Røttingen et al., 2013; Evans et al., 2014).

En el presente artículo se analiza cómo mejorar la fijación de prioridades de la investigación sanitaria a la luz de si esta responde o no, y en qué medida, a necesidades sociales. A tal fin, se comparan las necesidades sanitarias con el esfuerzo de investigación. Los considerables desajustes observados avalan la idea de que la investigación sanitaria podría beneficiarse enormemente de dos cosas: de un uso extensivo y sistemático de todos los datos almacenados en el sistema sanitario (a través de procesos que explotan el Big Data, o los “macrodatos”) y de una mayor participación de los diversos agentes sociales. Este cambio encajaría con las políticas de “ciencia abierta” y de investigación e innovación responsables, cuya implementación está siendo discutida en la actualidad.

El objetivo último de la investigación sanitaria es mejorar la salud y el bienestar de la humanidad, por lo que debería centrarse en alcanzar dicho objetivo. Cuando se establecen las políticas públicas y las prioridades de investigación, suele afirmarse que la investigación sanitaria debe orientarse a alcanzar «objetivos humanitarios y de solidaridad», los cuales deben «fundamentar todos los pasos del ciclo de la innovación, desde los descubrimientos de laboratorio y de investigación clínica hasta su aplicación en la atención sanitaria y la prevención» (EC, 2016). Pero, ¿cómo podemos saber realmente si esos objetivos se alcanzan a largo plazo?

Para responder a esta pregunta, en 1997 los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) de EE. UU. crearon un grupo de trabajo sobre priorización de la investigación en el ámbito de la salud. Este grupo de expertos llegó a la conclusión de que las necesidades sanitarias de la sociedad eran uno de los criterios utilizados para determinar qué investigaciones se realizaban. Sin embargo, el grupo también advirtió que los NIH no explicaban suficientemente cómo se evaluaban esas necesidades, de modo que los expertos propusieron mejoras para el análisis de los datos sanitarios. Dos años después, Gross et al. (1999) publicaron un estudio que comparaba diversos indicadores de carga de enfermedad con iniciativas de investigación de los NIH, todas ellas referidas a una lista de enfermedades importantes. Las iniciativas se clasificaron teniendo en cuenta los fondos que se destinaban a cada proyecto y a cada enfermedad.

La “carga de enfermedad” da una pista sobre la importancia social de una dolencia. El valor de este indicador se establece teniendo en cuenta un conjunto de parámetros; entre ellos, la prevalencia (el número de personas que sufre una enfermedad), la incidencia (la frecuencia de nuevos casos), los días de hospitalización, la mortalidad, los años de vida perdidos y los años de vida ajustados en función de la discapacidad (AVAD). Los AVAD indican cuántos años de vida sana se pierden a causa de una enfermedad, teniendo en cuenta tanto la mortalidad como la discapacidad que esa patología ocasiona. Dicho de otro modo, los AVAD expresan el número de años de vida perdidos a causa de una enfermedad, teniendo en cuenta tanto la esperanza de vida de la población como los años que no se han podido disfrutar plenamente, precisamente a causa de la enfermedad (años perdidos por discapacidad).

El trabajo de Gross y sus colegas (1999) puso de manifiesto que había una escasa correlación entre la financiación para el estudio de una enfermedad, por una parte, y la mortalidad y años de vida perdidos a causa de la misma, por la otra. Sin embargo, también observaron que había una fuerte correlación entre financiación y AVAD. Esto significaba, en definitiva, que la financiación que proporcionaban los NIH era, efectivamente, sensible a la carga de enfermedad. Es decir: las decisiones de qué investigar y cuánto esfuerzo dedicar a ello, tenían en cuenta la importancia, en términos sociales y personales, de las enfermedades.

Sin embargo, este cuidadoso análisis también evidenció la presencia de disparidades considerables en la cantidad de fondos que recibían enfermedades de igual carga de enfermedad. Patologías como el sida, el cáncer de mama o la diabetes recibían, proporcionalmente, mucha más financiación que la depresión, el cáncer de colon o las enfermedades perinatales. En consecuencia, había margen para alinear mejor la financiación a la carga de enfermedad. Posteriormente, varios estudios de ámbito nacional han utilizado esta misma metodología, por ejemplo, en EE. UU., Noruega y España. 

Para relacionar la financiación de la investigación con la carga de enfermedad también se ha utilizado el número de publicaciones como indicador del esfuerzo de investigación (Evans et al., 2014). Este enfoque bibliométrico tiene la ventaja de tener en consideración investigaciones que se realizan en universidades y hospitales por docentes y médicos y por tanto no están contabilizadas en el gasto en I+D de organismos de financiación. En el presente artículo, se emplean indicadores sobre publicaciones para vincular la carga de enfermedad (los AVAD) a las iniciativas de investigación. Se combina información procedente de las bases de datos PubMed y Web of Science correspondiente al periodo 2009-2013. La relación entre las publicaciones y las enfermedades se basa en los descriptores de PubMed, que proporcionan expertos de la Biblioteca Nacional de Medicina de los NIH de EE.UU. Las cifras de carga de enfermedad mundial, finalmente, proceden de la OMS, con datos de 2012.

Esta metodología presenta limitaciones importantes y sus resultados deben interpretarse con cautela. En primer lugar, las publicaciones no reflejan con exactitud las iniciativas de investigación. No detectan la mayoría de proyectos privados de I+D (confidenciales hasta que se patentan sus resultados). Además, debido a las diferentes tradiciones de cada disciplina y sus incentivos, no todos los campos de investigación publican con la misma frecuencia. Y por razones ajenas a la ciencia y la salud, ciertos temas de investigación tienen períodos en los que se ponen, o pasan, de moda.

En segundo lugar, hay un intervalo muy largo desde que surge una investigación hasta su publicación (entre 2 y 5 años), y todavía mayor (5-20 años) entre la publicación de las conclusiones y su aplicación a contextos sociales. En consecuencia, no está del todo claro qué intervalo de tiempo hay que utilizar en una comparación entre carga de enfermedad y esfuerzo de investigación. Adicionalmente, como la carga de enfermedad también cambia con el tiempo, los estudios futuros deberán realizar análisis dinámicos de la distinta evolución de los AVAD y de las publicaciones. De este modo, será posible establecer con más precisión la convergencia (o divergencia), en el tiempo, entre una cosa y otra.

Si, para un conjunto de enfermedades, se compara el impacto de salud relativo de una de ellas, medido en el porcentaje de AVAD, con el volumen de publicaciones de investigación que ha generado, también medido en tanto por ciento sobre el total de publicaciones para el conjunto de enfermedades, entonces es posible hacerse una idea del ajuste o desajuste entre la carga de la enfermedad y el esfuerzo de investigación (gráfico 2).

Presentamos datos de todo el mundo y de España (cuyo perfil es similar al de muchos países desarrollados). La carga de enfermedad y las pautas de publicación evidencian disparidades sorprendentes en la investigación de diversos grupos de enfermedades. En el nivel mundial, el cáncer (los tumores malignos) representa más del 22% de las publicaciones médicas globales, aunque su carga de enfermedad no llega al 10% del total. Las enfermedades cardiovasculares, infecciosas y parasitarias representan más del 16% de la carga de enfermedad, pero menos del 10% de las publicaciones. Las patologías neonatales se han investigado poco si tenemos en cuenta su carga de enfermedad.

En España y otros países desarrollados, las cargas de enfermedad son sorprendentemente distintas a las del conjunto del mundo. Por ejemplo, en España, el peso del cáncer en la carga de enfermedad es un poco mayor que la cuota de publicaciones sobre esta enfermedad. En cambio, la proporción de publicaciones sobre enfermedades infecciosas y parasitarias es mucho más elevada que la que correspondería a la carga de enfermedad de estas dolencias. 

El gráfico 3 se centra en determinadas enfermedades, no en grupos de patologías: es decir, el cáncer, por ejemplo, aparece desglosado por tipos, no como una sola enfermedad. El eje horizontal representa la carga de enfermedad relativa (porcentaje respecto al total) y el vertical, su proporción de publicaciones (también en relación con el total de publicaciones sobre enfermedades). En las patologías que se sitúan por encima de la línea de 45º, las publicaciones superan relativamente su carga de enfermedad; es decir, se podrían calificar como “sobre-estudiadas”. Las que aparecen por debajo de esa línea tienen, en cambio, un nivel proporcionalmente menor de publicaciones, por lo que podrían calificarse de “infra-estudiadas”.

La comparación entre las pautas mundiales y las españolas pone de manifiesto que hay algunas enfermedades que presentan cargas de enfermedad similares en los países desarrollados (por ejemplo, las cardiovasculares o el cáncer), y algunas otras que presentan una carga mucho mayor en países de renta baja o media que en países de renta alta. Algunas de esas últimas patologías siguen estando presentes en países de renta alta (por ejemplo, el sida/VIH o la tuberculosis), en tanto que otras (como la malaria) solo suponen una gran carga para los países pobres.

En vista de estas diferencias, las enfermedades se han dividido en tres tipos: el tipo I (la carga de la enfermedad es no más de 3 veces mayor en países de renta baja y media que en los de renta alta), el tipo II (entre 3 y 35 veces mayor en países de renta baja y media) y el tipo III (más de 35 veces mayor en países de renta baja y media) (Røttingen et al., 2013). Las enfermedades de los tipos II y III corresponden a los triángulos rojos del gráfico 3.

La mayor parte de las investigaciones sobre salud en el mundo se publican en países de renta alta, principalmente de Europa, Norteamérica y Asia Oriental (gráfico 4). Por el contrario, el porcentaje de publicaciones que aportan África, el subcontinente indio (Asia Meridional) y el sudeste asiático es pequeño en relación con su población. En los países de renta alta se da una correlación, imperfecta pero significativa, entre la carga de enfermedad y las iniciativas de investigación (como puede apreciarse en el caso de España, en el gráfico 3). El hecho de que el 90% de la investigación del mundo se produzca en países desarrollados hace que las iniciativas de investigación mundiales encajen más con las necesidades sanitarias de las sociedades ricas que con las del conjunto del mundo (Evans et al., 2014). Esta pauta puede apreciarse al observar las enfermedades de los tipos II y III (gráfico 3; representadas por triángulos rojos): en el mundo aparecen como patologías de elevada carga de enfermedad y poca investigación, en tanto que en España figuran principalmente como patologías con escasa carga de enfermedad, pero que, en general, se suelen investigar más de lo que necesita el país.

En un mundo cada vez más interconectado hay buenas razones para que los países de rentas altas contribuyan a la investigación sanitaria mundial. En primer lugar, en todo el mundo se considera que la equidad sanitaria es un valor común, y los gobiernos pueden fomentarla apoyando investigaciones en salud global. En segundo lugar, la globalización y el mayor número de desplazamientos de personas de un continente a otro hacen que la «globalización» de las formas de vida y las enfermedades infecciosas tenga consecuencias sanitarias globales. En esas circunstancias, a todos interesa mejorar las condiciones sanitarias del mundo. Por otra parte, hay que tener en cuenta que la investigación sanitaria privada (que representa alrededor del 60% de la financiación sanitaria mundial) se centra todavía más en las enfermedades crónicas de los ricos.

Para abordar, aunque sea parcialmente, las desatendidas necesidades sanitarias de los países de renta baja, se ha comenzado a recomendar a los gobiernos que se destine (según las fuentes) entre un 0.05% y un 0.20% del PIB a I+D sanitaria, y por lo menos un 0.01% a investigación sobre enfermedades desatendidas (Røttingen et al., 2013). Actualmente, solo unos pocos países (gráfico 1) cumplen el primer requisito respecto a la I+D sanitaria total, pero en 2010 ninguno cumplía el criterio del 0,01%. (Por citar a algunos de los que más gastan, EE. UU. destinó el 0,0096%; el Reino Unido el 0,0073% y Suecia el 0,0041%. España, por su parte, destinó el 0,0010%.).

En consecuencia, hay buenas razones para transformar la investigación en salud pública con el fin de que se ocupe, local y globalmente, de necesidades sanitarias desatendidas. Esta orientación cuestiona tanto la relativa infra-inversión, local y global, en enfermedades como la depresión o la obstrucción pulmonar crónica, como el excesivo esfuerzo en investigar prioridades sanitarias locales (como la diabetes) y no desafíos sanitarios globales (como la malaria).

Comparar la carga de enfermedad mundial con el número de publicaciones resulta útil para replantearse las prioridades de la investigación. Pero hay otros elementos que deben ser tenidos en cuenta a la hora de determinar prioridades de inversión en investigación. Hay otros datos que también permiten comparar las necesidades sanitarias y las iniciativas de investigación, por ejemplo, datos sobre financiación o sobre gasto en medicinas por enfermedad, como medida complementaria para medir el alcance de las necesidades sanitarias.

Por otra parte, para fijar prioridades de I+D también hay que tener en cuenta elementos contextuales, como la disponibilidad de terapias ya demostradas como eficaces, o las opiniones de los expertos sobre los avances potenciales que, de un modo realista, podrían alcanzarse en la lucha contra una enfermedad. Por ejemplo, se podría señalar que en África ya se dispone de medicamentos para afrontar la elevada carga de enfermedad que ocasionan las enfermedades infecciosas, con lo que el problema no radica en la falta de investigación, sino en la ineficacia de los servicios sanitarios y en la ausencia de medicamentos básicos asequibles.

En el otro extremo, algunos expertos pueden alegar que, en el caso de enfermedades como el Alzheimer, debería restringirse la investigación porque es un campo que aún no está lo suficientemente maduro para ofrecer soluciones médicas. En realidad, se ha señalado que algunas enfermedades son más difíciles de abordar que otras a través de medidas clínicas (como sería el caso de las vacunas) y que otros tipos de intervenciones sociotécnicas pueden ser más eficaces que los enfoques terapéuticos al uso. Por ejemplo, las mosquiteras impregnadas de insecticida han resultado muy útiles en la lucha contra la malaria.

En resumen, no se trata únicamente de que la I+D pública se ocupe de las necesidades sanitarias más urgentes, sino de que las estrategias elegidas también sean las apropiadas para afrontarlas. Como la investigación es un proceso muy incierto y las diversas estrategias de I+D pueden contribuir de distintas maneras a la mejora de un problema de salud, lo aconsejable es utilizar varias líneas de investigación simultáneas (gráfico 5). 

El tamaño de los nodos del gráfico 5 muestra el porcentaje de publicaciones sobre un tema determinado. Este porcentaje es una estimación de la cantidad de dinero destinado a investigación. ¿Se están distribuyendo adecuadamente los recursos en obesidad? ¿Debe la política científica fomentar más investigación en ciertos temas (como la dieta) antes que en otros (como la cirugía bariátrica), dados sus relativos beneficios sanitarios públicos? En el caso de la obesidad, muchos de los sectores afectados coinciden en que habría que investigar con mayor intensidad los factores sociales y psicológicos relacionados con la industria alimentaria, las pautas de consumo y el sedentarismo (gráfico 5), en lugar de promover el conocimiento biológico o mejorar enfoques terapéuticos, como la cirugía.

En un caso como el de la obesidad hay que tener en cuenta las valiosas experiencias y las preferencias fundamentadas de los pacientes y ciudadanos afectados por el problema a la hora de valorar los enfoques más pertinentes. Dado que muchas otras patologías prevalentes (como la depresión y los problemas respiratorios) están relacionadas con factores medioambientales y sociales (como la contaminación, las formas de vida urbana y la desigualdad), es especialmente importante acercarse a los ciudadanos para saber cómo valoran las condiciones sanitarias y sus determinantes. Los datos sobre atención sanitaria, entre ellos las cargas de enfermedad globales, ofrecen nuevas oportunidades para detectar problemas que merecen atención, pero también es necesaria la participación de los ciudadanos para que subrayen qué soluciones prefieren.

Este artículo plantea cómo un enfoque comparado puede fomentar un mejor ajuste entre las iniciativas de I+D y las necesidades sanitarias. Los datos sugieren que algunas enfermedades prevalentes en países de renta baja y media, como la malaria o la tuberculosis, merecen más inversión en I+D, pero lo mismo puede decirse de patologías como la depresión o el ictus, de elevada carga de enfermedad en todo el mundo. Aunque puede haber buenas razones científicas para que la investigación en algunos campos sea relativamente superior o inferior a lo que correspondería a su carga de enfermedad, la comparación que aquí se propone podría fomentar una mejor distribución de los recursos destinados a la investigación.

El análisis puede enriquecerse profundizando en el diseño de fórmulas más eficientes de distribución de las inversiones en distintos tipos de investigaciones; es decir, considerando varios enfoques científicos para combatir una enfermedad. La enorme incertidumbre que rodea el resultado de una investigación hace que el estudio de una determinada patología deba incluir diversas estrategias, que vayan desde la biología básica a la medicina, pasando por los estudios sociales y las consideraciones de salud pública.

Con el fin de que la I+D sanitaria sea más sensible a las necesidades sociales, es preciso mejorar el proceso de fijación de prioridades, incorporando información sobre necesidades sanitarias y dialogando con pacientes y otros sectores afectados. De acuerdo con los presupuestos de la ciencia abierta y la investigación y la innovación responsables, la priorización de las agendas de investigación debería basarse en dos estrategias principales: en primer lugar, la recogida de los datos disponibles sobre las inversiones en investigación realizadas para abordar un determinado problema sanitario; en segundo lugar, la evaluación de las preferencias de los ciudadanos respecto a los problemas que hay que afrontar y las mejores estrategias para resolverlos.

Cassi, L., A. Lahatte, I. Ràfols, P. Sautier y É. de Turckheim (2017): «Improving fitness: mapping research priorities against societal needs on obesity», Journal of Informetrics 11(4).

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Evans, J.A., J.M. Shim y J.P.A. Ioannidis (2014): «Attention to local health burden and the global disparity of health research», PLOS One, 9(4).

Gross, C.P., G.F. Anderson y N.R. Powe (1999): «The relation between funding by the National Institutes of Health and the burden of disease», New England Journal of Medicine, 340(24).

Ioannidis, J. P. (2005). Why most published research findings are false. PLoS medicine, 2(8), e124.

Røttingen, J.A., S. Regmi, M. Eide, A.J. Young, R.F. Viergever, C. Årdal, J. Guzman, D. Edwards, S.A. Matlin y R.F. Terry (2013): «Mapping of available health research and development data: what’s there, what’s missing, and what role is there for a global observatory?», The Lancet, 382(9900).

WHO Global Health I+D Observatory: http://www.who.int/research-observatory/en/

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