La recerca en salut mira de resoldre els problemes més importants? Els recursos s’assignen d’una manera eficient? Els àmbits d’estudi obtenen més o menys fons per motius sanitaris, o és més aviat una qüestió de «modes»? Les comparacions entre l’abast de la recerca (recursos, pressupostos, etc.) i els costos personals, econòmics i socials de cada malaltia apunten a l’existència d’importants desajustos, tant a escala local com internacional. D’acord amb la importància dels seus efectes, les patologies freqüents en països de renda baixa i mitjana, com ara la malària o la tuberculosi, mereixerien més inversió en R+D. El mateix podem dir de malalties com la depressió o l’ictus, que, encara que afecten centenars de milions de persones a tot el món, s’investiguen relativament poc. La comparació entre les necessitats sanitàries i l’esforç en R+D pot ser útil a l’hora de prioritzar les línies de recerca. Dues estratègies ineludibles per assignar els recursos de manera eficient a la recerca en salut són consultar més profusament les dades d’atenció sanitària i tenir més en compte els pacients i els ciutadans.

La salut humana al món ha millorat enormement durant els darrers cent anys, sobretot gràcies als progressos en les condicions de vida, la salubritat (per exemple, l’accés a aigua no contaminada) i l’atenció sanitària, però també, encara que en una mesura més limitada, gràcies als descobriments científics. Els raigs X i la penicil·lina són exemples de descobriments que van produir grans avanços mèdics, mentre que les vacunes, que emanen d’una recerca aplicada, han salvat igualment milions de vides.

Aquests èxits extraordinaris han induït a pensar que si augmentés la recerca biomèdica, la salut acabaria millorant. No obstant això, la realitat no és tan simple. Per tal que la recerca biomèdica millori la salut, primer de tot cal tenir en compte factors que, estrictament, escapen de l’àmbit de la medicina. Abans que res cal prestar més atenció tant a les necessitats humanes com a les causes de la mala salut (per exemple, a factors mediambientals i socioeconòmics com ara la contaminació i la desigualtat). Tenint tot això en compte, aleshores és possible d’establir prioritats d’R+D més efectives.

Es calcula que l’any 2010 el món va gastar 240.000 milions de dòlars (estimats en paritat de poder adquisitiu) en R+D sanitària; el 90% d’aquesta despesa es va produir als països de renda alta. La despesa en R+D sanitària ha anat augmentant els darrers anys fins a representar entre el 0,2% (el 0,26% a Espanya) i l’1,0% del PIB dels països de renda alta (Røttingen et al., 2013; vegeu el gràfic 1). 

D’aquestes inversions en R+D, el 60% les va fer el sector privat, el 30% el públic i al 10% altres sectors com poden ser les organitzacions sense ànim de lucre. Tot i reconèixer els beneficis passats i potencials de la recerca sanitària, els darrers anys diversos analistes han qüestionat els criteris amb què s’estan decidint les prioritats de recerca i l’assignació de recursos.

Concretament, allò que ha suscitat més atenció és el problema de l’aplicació o la posada en pràctica de la ciència, és a dir, si el coneixement derivat de la recerca bàsica es trasllada amb rapidesa i eficàcia a la pràctica clínica i l’atenció sanitària. Així, doncs, s’han creat molts centres i laboratoris destinats a conjuminar la recerca bàsica i la clínica, que permetin traslladar amb rapidesa els nous coneixements del laboratori a l’hospital.

Tanmateix, si fem un pas enrere per adoptar una perspectiva més àmplia, descobrirem que la recerca biomèdica avui amaga problemes més profunds: s’ha demostrat que una proporció alarmant dels descobriments científics publicats són falsos (Ioannidis, 2005); que una part significativa dels experiments no es poden reproduir (és a dir, que no s’obtenen els mateixos resultats quan es repeteixen) i que, d’altra banda, hi ha exemples de publicacions que repeteixen innecessàriament descobriments ja coneguts.

Els sistemes d’avaluació actuals privilegien la visibilitat científica (per exemple, la publicació en revistes especialitzades de primer nivell), la qual cosa pot estar evitant que el coneixement resultant sigui socialment útil. Els científics ajusten els seus àmbits de recerca i les seves hipòtesis als temes que es publiquen en aquestes revistes, tot i que de vegades aquests temes no són els més rellevants socialment. I potser el problema més greu i més debatut és que l’R+D privada (el 60% del total de l’R+D sanitària) es regeix per criteris d’oportunitat comercial, que se centren en malalties pròpies dels països rics, sobretot en patologies cròniques, mentre que altres malalties o descobriments de més rellevància per a la salut pública continuen sense rebre prou inversions.

Davant d’aquests dilemes, molts analistes addueixen que els beneficis sanitaris de la recerca podrien millorar substancialment si es fixessin les prioritats d’una manera més sistemàtica. L’assignació de fons de recerca es basa en criteris diversos, normalment relacionats amb la percepció que hom té de la qualitat científica dels projectes i els equips, el seu potencial per generar avanços científics i les demandes o necessitats socials respecte a un problema concret. A la pràctica, però, tot i que s’insisteix molt a avaluar la qualitat científica per fomentar l’excel·lència, es presta molta menys atenció a comprovar si la recerca respon a les necessitats socials. Diversos estudis recents suggereixen que hi ha un desajust entre les prioritats de la recerca i les necessitats sanitàries, tant a escala nacional com, encara més, internacional (Gross et al., 1999; Røttingen et al., 2013; Evans et al., 2014).

Amb aquest article ens proposem d’analitzar com millorar l’establiment de prioritats de la recerca sanitària, tot demanant-nos si respon o no –i en quina mesura– a necessitats socials. Amb aquesta finalitat, comparem les necessitats sanitàries amb l’esforç de recerca. Els considerables desajustos observats donen suport a la idea que la recerca sanitària es podria beneficiar enormement de dues coses: d’un ús extensiu i sistemàtic de totes les dades emmagatzemades al sistema sanitari (a través de processos que exploten les macrodades), i d’una participació més gran dels diversos agents socials. Aquest canvi encaixaria amb les polítiques de «ciència oberta» i de recerca i innovació responsables que s’estan debatent actualment.

L’objectiu últim de la recerca sanitària és millorar la salut i el benestar de la humanitat, per la qual cosa s’hauria de centrar a assolir aquest objectiu. Quan s’estableixen les polítiques públiques i les prioritats de recerca, se sol afirmar que la recerca sanitària s’ha d’orientar a assolir «objectius humanitaris i de solidaritat» i que ha de «fonamentar tots els passos del cicle de la innovació, des dels descobriments de laboratori i de recerca clínica fins a la seva aplicació en l’atenció sanitària i la prevenció» (EC, 2016). Però com podem saber realment si aquests objectius s’assoleixen a llarg termini?

Per mirar de respondre aquesta pregunta, el 1997 els Instituts Nacionals de la Salut (NIH) dels Estats Units van crear un grup de treball sobre la priorització de la recerca en l’àmbit de la salut. El grup d’experts va arribar a la conclusió que les necessitats sanitàries de la societat eren un dels criteris utilitzats per determinar quines recerques es tiraven endavant, però també va advertir que els NIH no explicaven prou com s’avaluaven aquestes necessitats, de manera que van proposar millores per a l’anàlisi de les dades sanitàries.

Dos anys més tard, Gross et al. (1999) van publicar un estudi que comparava diversos indicadors de càrrega de malaltia amb iniciatives de recerca dels NIH relacionades amb una llista de malalties importants. Les iniciatives es van classificar tenint en compte els fons que es destinaven a cada projecte i a cada malaltia.

La «càrrega de malaltia» ens dona una pista sobre la importància social d’aquesta malaltia. El valor d’aquest indicador s’estableix tenint en compte un conjunt de paràmetres, entre els quals la prevalença (el nombre de persones que pateixen una malaltia), la incidència (la freqüència de casos nous), els dies d’hospitalització, la mortalitat, els anys de vida perduts i els anys de vida ajustats per discapacitat (AVAD). Els AVAD indiquen quants anys de vida sana es perden a causa d’una malaltia, considerant tant la mortalitat com la discapacitat que aquesta patologia ocasiona. Altrament dit, els AVAD expressen els anys de vida perduts a causa d’una malaltia, tenint en compte tant l’esperança de vida de la població com els anys que no s'han pogut gaudir plenament, precisament a causa de la malaltia (anys perduts per discapacitat).

L’estudi de Gross i els seus col·legues (1999) va concloure que hi havia ben poca correlació entre el finançament per a l’estudi d’una malaltia, d’una banda, i la mortalitat i els anys de vida perduts a causa d’aquesta mateixa malaltia, de l’altra. També van observar, però, que sí que hi havia una forta correlació entre finançament i AVAD. Això volia dir, en definitiva, que el finançament que proporcionaven els NIH era sensible, efectivament, a la càrrega de malaltia. És a dir, les decisions de què investigar i quin esforç dedicar-hi tenien en compte la importància, en termes socials i personals, de les malalties.

No obstant això, aquesta acurada anàlisi també va posar de manifest la presència de disparitats considerables en la quantitat de fons que rebien malalties amb la mateixa càrrega. Patologies com ara la sida, el càncer de mama o la diabetis rebien, proporcionalment, molt més finançament que no pas la depressió, el càncer de còlon o les malalties perinatals. Per tant, hi havia marge per a ajustar millor el finançament a la càrrega de malaltia. Posteriorment, diversos estudis d’àmbit nacional han fet servir aquesta mateixa metodologia, per exemple als Estats Units, Noruega i Espanya. 

Per relacionar el finançament de la recerca amb la càrrega de malaltia també s’ha utilitzat el nombre de publicacions com a indicador de l’esforç de recerca (Evans et al., 2014). Aquest enfocament bibliomètric té l’avantatge de prendre en consideració recerques dutes a terme a universitats i hospitals per docents i metges i que, per tant, no estan comptabilitzades en la despesa en R+D d’organismes de finançament.

En aquest article utilitzem indicadors sobre publicacions per vincular la càrrega de malaltia (els AVAD) a les iniciatives de recerca. Combinem informació procedent de les bases de dades PubMed i Web of Science corresponents al període 2009-2013. La relació entre les publicacions i les malalties es basa en els descriptors de PubMed, que proporcionen experts de la Biblioteca Nacional de Medicina dels NIH dels Estats Units. Les xifres de càrrega de malaltia mundial, finalment, procedeixen de l’OMS, amb dades del 2012.

Aquesta metodologia presenta limitacions importants, de manera que els resultats s’han d’interpretar amb cautela. En primer lloc, les publicacions no reflecteixen amb exactitud les iniciatives de recerca. No detecten la majoria de projectes privats d’R+D (confidencials fins que se’n patenten els resultats). A més a més, les diverses tradicions de cada disciplina i els seus incentius fan que no tots els camps de recerca publiquin amb la mateixa freqüència. I per motius aliens a la ciència i la salut certs temes de recerca en un moment donat es posen o passen de moda.

En segon lloc, d’ençà que comença una investigació fins que es publica transcorre un període molt llarg (entre 2 i 5 anys), que pot arribar a ser encara més gran (5-20 anys) entre la publicació de les conclusions i la seva aplicació a contextos socials. Per tant, no és del tot clar quin interval de temps cal fer servir en una comparació entre càrrega de malaltia i esforç de recerca. Com que la càrrega de malaltia també canvia amb el temps, els estudis futurs hauran de fer anàlisis dinàmiques de l’evolució dels AVAD i de les publicacions. D’aquesta manera, serà possible d’establir amb més precisió la convergència (o divergència), en el temps, entre una cosa i l’altra.

Si, per a un conjunt de malalties, comparem l’impacte de salut relatiu d’una d’aquestes malalties, mesurat en el percentatge d’AVAD, amb el volum de publicacions de recerca que ha generat, també mesurat percentualment sobre el total de publicacions per al conjunt de malalties, aleshores és possible fer-nos una idea de l’ajust o desajust entre la càrrega de malaltia i l’esforç de recerca (gràfic 2). 

Presentem dades de tot el món i d’Espanya (que té un perfil semblant al de molts altres països desenvolupats). La càrrega de malaltia i les pautes de publicació evidencien disparitats sorprenents en la recerca de diversos grups de malalties. A escala mundial, el càncer (els tumors malignes) representa més del 22% de les publicacions mèdiques globals, encara que la seva càrrega de malaltia no arribi al 10% del total. Les malalties cardiovasculars, infeccioses i parasitàries representen més del 16% de la càrrega de malaltia, però menys del 10% de les publicacions. Les patologies neonatals s’han investigat poc, si tenim en compte la seva càrrega de malaltia. 

A Espanya i altres països desenvolupats, les càrregues de malaltia són sorprenentment diferents de les del conjunt del món. Per exemple, a Espanya, el pes del càncer en la càrrega de malaltia és una mica més alt que el de la seva quota de publicacions sobre aquesta malaltia, mentre que la proporció d’estudis sobre malalties infeccioses i parasitàries és molt més elevada que la que correspondria a la càrrega de malaltia d’aquestes patologies.

El gràfic 3 se centra en determinades malalties, no en grups de patologies; és a dir, el càncer, per exemple, hi apareix desglossat per tipus, no com una sola malaltia. L’eix horitzontal representa la càrrega de malaltia relativa (percentatge respecte al total) i el vertical, la proporció de publicacions (també en relació amb el total de publicacions sobre malalties). A les patologies que se situen per damunt de la línia de 45°, les publicacions superen relativament la seva càrrega de malaltia (estan sobreestudiades), mentre que les que queden per sota d’aquesta línia apareixen en un nivell proporcionalment més baix de publicacions (estan infraestudiades).

La comparació entre les pautes mundials i les espanyoles posa de manifest que algunes malalties presenten càrregues de malaltia semblants als països desenvolupats (per exemple, les cardiovasculars o el càncer), mentre que d’altres presenten una càrrega molt més alta als països de renda baixa i mitjana que no pas als països de renda alta. Algunes d’aquestes patologies continuen presents als països de renda alta (com és el cas de la sida/VIH o la tuberculosi), mentre que d’altres (com ara la malària) només representen una gran càrrega per als països pobres.

Vistes aquestes diferències, hem dividit les malalties en tres tipus: el tipus I (la càrrega de malaltia no és més de 3 vegades més gran als països de renda baixa i mitjana que als de renda alta), el tipus II (entre 3 i 35 vegades més gran als països de renda baixa i mitjana) i el tipus III (més de 35 vegades més gran als països de renda baixa i mitjana) (Røttingen et al., 2013). Les malalties dels tipus II i III corresponen als triangles vermells del gràfic 3.

Bona part de les recerques sobre salut al món es publiquen als països de renda alta, sobretot a Europa, l’Amèrica del Nord i Àsia Oriental (gràfic 4). En canvi, el percentatge de publicacions que aporten Àfrica, el subcontinent indi (Àsia Meridional) i el sud-est asiàtic és reduït en relació amb la seva població. Als països de renda alta hi ha una correlació imperfecta però significativa entre la càrrega de malaltia i les iniciatives de recerca (com podem apreciar en el cas d’Espanya al gràfic 3). El fet que el 90% de la recerca mundial es produeixi als països desenvolupats fa que les iniciatives de recerca internacionals encaixin més amb les necessitats sanitàries de les societats riques que no pas amb les del conjunt del món (Evans et al., 2014). Aquesta pauta es pot apreciar en observar les malalties dels tipus II i III (representades per triangles vermells al gràfic 3): al món apareixen com patologies d’elevada càrrega de malaltia i poca recerca, mentre que a Espanya figuren principalment com a patologies amb poca càrrega de malaltia, però que, en general, se solen investigar més del que necessita el país.

En un món cada vegada més interconnectat, hi ha bons motius perquè els països de renda alta contribueixin a la recerca sanitària mundial. En primer lloc, a tot arreu es considera que l’equitat sanitària és un valor comú, i els governs poden fomentar-la donant suport a recerques en salut global. En segon lloc, la mundialització i l’augment de desplaçaments de persones d’un continent a l’altre fan que la «globalització» de les formes de vida i les malalties infeccioses tingui conseqüències sanitàries d’abast internacional. En aquestes circumstàncies, a tothom li interessa millorar les condicions sanitàries del món. D’altra banda, cal tenir en compte que la recerca sanitària privada (que representa entorn del 60% del finançament sanitari mundial) se centra encara més en les malalties cròniques dels rics.

Per abordar, ni que sigui parcialment, les desateses necessitats sanitàries dels països de renda baixa, s’ha començat a recomanar que els governs destinin (segons les fonts) entre el 0,05 i el 0,20% del PIB a R+D sanitària, i almenys el 0,01% a recerca sobre malalties desateses (Røttingen et al., 2013). Com podem veure al gràfic 1, només uns pocs països compleixen el primer requisit respecte a l’R+D sanitària total, però el 2010 no n’hi havia cap que complís l’objectiu del 0,01%. (Alguns dels que més hi gasten són els Estats Units amb el 0,0096%, el Regne Unit amb el 0,0073% i Suècia amb el 0,0041%; Espanya, en canvi, hi va destinar el 0,001%.)

Per tant, hi ha bons motius per transformar la recerca en salut pública a fi que s’ocupi, tant a escala local com global, de les necessitats sanitàries desateses. Aquesta orientació qüestiona tant la relativa infrainversió –local i mundial– en malalties com ara la depressió o l’obstrucció pulmonar crònica, com l’esforç excessiu a l’hora d’investigar prioritats sanitàries locals (com és el cas de la diabetis) i no reptes sanitaris mundials (com ara la malària).

Encara que el fet de comparar la càrrega de malaltia mundial amb el nombre de publicacions resulta útil per replantejar-nos les prioritats de la recerca, hi ha més elements que hem de tenir en compte a l’hora de determinar quines han de ser aquestes prioritats d’inversió. Altres dades també ens permeten de comparar les necessitats sanitàries i les iniciatives de recerca, per exemple, dades sobre finançament o sobre la despesa en medicines per malaltia, com a mesura complementària per mesurar l’abast de les necessitats sanitàries.

D’altra banda, per fixar prioritats d’R+D també hem de tenir en compte elements contextuals com ara la disponibilitat de teràpies que ja s’ha demostrat que eren eficaces, o bé les opinions dels experts sobre els avanços potencials que, d’una manera realista, es podrien assolir en la lluita contra una malaltia. Per exemple, podríem assenyalar que a l’Àfrica ja es disposa de medicaments per afrontar l’elevada càrrega de malaltia que ocasionen les malalties infeccioses; per tant, el problema no és la manca de recerca, sinó la ineficàcia dels serveis sanitaris i l’absència de medicaments bàsics assequibles.

A l’altre extrem, alguns experts poden al·legar que, en el cas de malalties com ara la d’Alzheimer, caldria restringir la recerca perquè és un camp que encara no està prou madur per oferir solucions mèdiques. En realitat, hom ha assenyalat que algunes malalties són més difícils d’abordar que altres a través de mesures clíniques (com seria el cas de les vacunes), i que altres menes d’intervencions sociotècniques poden ser més eficaces que no pas els enfocaments terapèutics convencionals. Per exemple, les mosquiteres impregnades d’insecticida han resultat molt útils en la lluita contra la malària.

En resum, no es tracta només que l’R+D pública s’ocupi de les necessitats sanitàries més urgents, sinó que les estratègies escollides siguin també les apropiades per afrontar-les. Com que la recerca és un procés molt incert i les diverses estratègies d’R+D poden contribuir de maneres diverses a millorar un problema de salut, el que s’aconsella és utilitzar diverses línies de recerca alhora (gràfic 5). 

La mida dels nodes del gràfic 5 mostra el percentatge de publicacions sobre un tema determinat. Aquest percentatge és una estimació de la quantitat de diners que es destina a la recerca. Es distribueixen els recursos per investigar l’obesitat de manera adequada? Ha de fomentar la política científica més recerca en alguns temes (com ara la dieta) que no pas en altres (la cirurgia bariàtrica), tenint en compte els beneficis relatius que n’obté la sanitat pública? En el cas de l’obesitat, molts dels sectors afectats coincideixen en el fet que cal investigar amb més intensitat els factors socials i psicològics relacionats amb la indústria alimentària, les pautes de consum i el sedentarisme, en lloc de promoure el coneixement biològic o millorar enfocaments terapèutics com ara la cirurgia.

En un cas com el de l’obesitat, cal tenir en compte les valuoses experiències i les preferències fonamentades dels pacients i ciutadans afectats pel problema a l’hora de valorar els enfocaments més pertinents. Com que moltes altres patologies freqüents (com ara la depressió i els problemes respiratoris) estan relacionades amb factors mediambientals i socials (com són la contaminació, les formes de vida urbana i la desigualtat), és especialment important tenir en compte l’opinió dels ciutadans per saber com valoren les condicions sanitàries i els seus determinants. Les dades sobre atenció sanitària, entre les quals les càrregues de malaltia globals, ofereixen noves oportunitats per detectar problemes que mereixen atenció, però també necessitem la participació dels ciutadans perquè expressin quines solucions s’estimen més.

Aquest article planteja com un enfocament comparat pot millorar l’ajust entre les iniciatives d’R+D i les necessitats sanitàries. Les dades suggereixen que algunes malalties que prevalen als països de renda baixa i mitjana com ara la malària o la tuberculosi mereixen més inversió en R+D, però podem dir el mateix de patologies com la depressió o l’ictus, que presenten una elevada càrrega de malaltia a tot el món. Encara que hi ha bons motius científics perquè la recerca en alguns camps augmenti o disminueixi en relació amb el que correspondria a la seva càrrega de malaltia, la comparació que proposem aquí podria fomentar una millor distribució dels recursos destinats a la recerca.

L’anàlisi es pot enriquir aprofundint en el disseny de fórmules més eficients per distribuir les inversions en diferents tipus de recerques, tot considerant diversos enfocaments científics per combatre una malaltia. L’enorme incertesa que envolta el resultat d’una recerca fa que l’estudi d’una patologia determinada hagi d’incloure estratègies diverses, que van de la biologia bàsica a la medicina, passant pels estudis socials i les consideracions de salut pública.

A fi que l’R+D sanitària sigui més sensible a les necessitats socials, cal millorar el procés de fixació de prioritats, incorporant-hi informació sobre necessitats sanitàries i dialogant amb els pacients i altres sectors afectats. D’acord amb els pressupòsits de la ciència oberta i la recerca i la innovació responsables, la fixació de prioritats s’hauria de basar en dues estratègies principals: en primer lloc, la recollida de les dades disponibles sobre les inversions en recerca fetes per abordar un determinat problema sanitari; en segon lloc, l’avaluació de les preferències dels ciutadans respecte als problemes que cal afrontar i les millors estratègies per resoldre’ls.

Cassi, L., A. Lahatte, I. Ràfols, P. Sautier i É. de Turckheim (2017): «Improving fitness: mapping research priorities against societal needs on obesity», Journal of Informetrics 11(4).

European Commission’s Scientific Panel for Health (SPH) (2016): «Better research for better health. A vision for health and biomedical research from the Scientific Panel for Health»

Evans, J.A., J.M. Shim i J.P.A. Ioannidis (2014): «Attention to local health burden and the global disparity of health research», PLOS One, 9(4).

Gross, C.P., G.F. Anderson i N.R. Powe (1999): «The relation between funding by the National Institutes of Health and the burden of disease», New England Journal of Medicine, 340(24).

Ioannidis, J. P. (2005). Why most published research findings are false. PLoS medicine, 2(8), e124.

Røttingen, J.A., S. Regmi, M. Eide, A.J. Young, R.F. Viergever, C. Årdal, J. Guzman, D. Edwards, S.A. Matlin i R.F. Terry (2013): «Mapping of available health research and development data: what’s there, what’s missing, and what role is there for a global observatory?», The Lancet, 382(9900).

WHO Global Health I+D Observatory: http://www.who.int/research-observatory/en/

WHO Global Health Estimates: http://www.who.int/healthinfo/global_burden_disease/en/